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07.11.2019

Remboursement des thérapies «off label» conformément aux articles 71a–d OAMal

Les autorités fédérales doivent prendre la mesure du problème!

Outre la liste des spécialités «classiques», les médicaments peuvent également être inscrits de manière rapide et pragmatique sur la liste des thérapies remboursées par les caisses-maladie par le biais de l’article 71a–d de l’ordonnance sur l’assurance-maladie. Problème : conçue comme une exception, l’utilisation «off label» devient de plus en plus souvent la règle, grâce à l’avènement de la médecine personnalisée. La Berne fédérale doit rapidement prendre des mesures.

La caisse-maladie refuse un traitement vital. Telle est à peu près la teneur des gros titres lorsqu’une assurance-maladie refuse de prendre en charge un traitement médical très onéreux ou n’en rembourse qu’une partie. En général, il s’agit du remboursement de nouvelles thérapies contre le cancer ou d’autres maladies rares et mortelles, reposant sur des médicaments utilisés pour d’autres indications que celles autorisées par l’information professionnelle ou prévues par la limitation fixée dans la liste des spécialités (LS). Dans pareils cas – relevant tous de l’article 71 a–d de l’ordonnance sur l’assurance-maladie (OAMal) – il incombe au médecin-conseil de la caisse-maladie compétente de procéder à l’évaluation des bénéfices thérapeutiques du médicament. C’est également à l’assurance-maladie qu’il revient finalement de prendre la décision de prise en charge – et donc le plus souvent d’être clouée au pilori. Parfois les critiques visent aussi les entreprises pharmaceutiques, rarement l’autorité de surveillance et les politiques.

Or, il s’agit toujours du destin de patients, de per sonnes gravement malades pour lesquelles une thérapie sur mesure est souvent le dernier espoir, même minime, après un long chemin de souffrances. Dans ce numéro, infosantésuisse présente et explique les dispositions légales sur lesquelles les assureurs-maladie et leurs médecins-conseils s’appuient pour trancher les questions liées au remboursement de ces médicaments dits «off label» ou «hors étiquette». Il y est notamment question des articles 71 a–d de l’ordonnance sur l’assurance-maladie (OAMal).

Terrain miné sur le plan socio-politique

Concrètement, l’article 71a définit les critères de prise en charge des coûts d’un médicament admis dans la liste des spécialités et utilisé pour d’autres indications que celles autorisées dans l’information professionnelle ou prévues par la limitation. De son côté, l’article 71b porte sur la prise en charge des coûts d’un médicament autorisé par l’institut mais ne figurant pas dans la liste des spécialités. L’article 71c concerne la prise en charge des coûts des médicaments non autorisés en Suisse et qui doivent être importés; l’article 71d complète l’ordonnance par diverses « dispositions communes ». A vrai dire, ce qui semble cohérent et sans équivoque sur le papier s’avère dans la pratique être un véritable champ de mines en termes de politique sanitaire et sociale, avec un énorme potentiel d’interprétations, de requêtes, de reproches quant au caractère arbitraire des décisions et surtout, de coûts supplémentaires.

  • Les innovations et leurs conséquences:  actuellement, de nouveaux médicaments et de nouvelles thérapies labellisés « médecine personnalisée » quittent les laboratoires de recherche de l’industrie pharmaceutique à une cadence élevée. L’offre est importante et la demande d’un accès rapide – via l’article 71 – à ces nouveaux traitements promettant un mieux-être, voire la guérison, ne cesse de croître.
  • Les bénéfices sont peu démontrés: les critères déterminants pour une éventuelle prise en charge des coûts par l’assureur-maladie, c’est-à-dire l’efficacité et l’adéquation, sont difficilement applicables car aucune étude clinique s’inscrivant sur le long terme n’a (encore) été réalisée. Les médecins-conseil ne disposent donc d’aucune base décisionnelle solide ; d’où les reproches qu’ils essuient de décisions arbitraires et d’inégalités de traitement.
  • L’examen au cas par cas, un gouffre financier: d’après les estimations des experts, les assureurs-maladie traitent actuellement, chaque année, près de 25 000 demandes de prise en charge des coûts en vertu des articles 71 a à d. C’est deux fois plus qu’il y a trois ans. Chacune de ces demandes est examinée individuellement par un médecin-conseil et un expert en prestations. Si l’on se base sur un coût administratif modéré de 750 francs par demande, cela donne un surcoût de presque vingt millions de francs par an.
  • La solidarité mise à mal: les nouveaux traitements sont en général chers à très chers, voire carrément exorbitants. Des coûts de plusieurs centaines de milliers de francs par patient mettent à mal le principe de la solidarité dans l’assurance-maladie sociale et soulèvent la délicate question de savoir combien une vie humaine peut coûter dans notre société.
  • Manque de transparence en matière de tarification: les prix des médicaments et des traitements relevant des articles 71 a à d sont en principe négociés. Or, la marge de manœuvre des assureurs-maladie est étroite en raison du manque de transparence de la tarification décidée par les fabricants.
  • Les «off label» entrent par la petite porte: pour qu’un médicament soit inscrit formellement sur la liste des spécialités ou que Swissmedic valide de nouvelles indications, les fabricants doivent entreprendre de nombreuses démarches, ce qui génère des coûts. Du coup, ils préfèrent largement se faire rembourser de nouveaux médicaments par le biais des articles 71 a ou 71 b, surtout pour les indications spécifiques ou rares, car cette solution s’avère généralement lucrative.

Les autorités fédérales doivent prendre la mesure du problème

Dans les pages suivantes, infosantésuisse soulève notamment la question de savoir si les dispositions de l’article 71a portant sur le remboursement de médicaments «utilisés pour d’autres indications que celles autorisées dans l’information professionnelle» sont encore adaptées à la pratique. L’ordonnance en vigueur sous cette forme depuis 2017 a-telle la capacité de suivre le progrès médical et de garantir aux patients qu’ils continueront d’avoir accès à de nouvelles thérapies efficaces ? La parole est donnée à des représentants des caisses-maladie, des laboratoires de recherche de l’industrie pharmaceutique, de l’Office fédéral de la santé publique ainsi que de la Société Suisse des médecins-conseils. Soyons clairs: l’urgence de la problématique est connue – et c’est un véritable casse-tête. D’un côté comme de l’autre. Chacun s’accorde à dire que Berne doit intervenir. Tant le débat sur la politique sanitaire que celui relevant de la politique sociale doivent de toute urgence passer à la vitesse supérieure. (SST)

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