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12.11.2019

Le remboursement de médicaments au cas par cas

Les utilisations «off label» doivent rester exceptionnelles!

Chaque année, plus de 25 000 examens au cas par cas effectués par les assureurs-maladie dans le domaine « off label » font peser sur les payeurs de primes une charge de 20 millions de francs environ. santésuisse réclame de nouveaux modèles de prise en charge et d’évaluation des bénéfices.

La pratique de remboursement des médicaments prescrits pour d’autres indications que celles autorisées dans l’information professionnelle de Swissmedic ou en dehors de la limitation fixée dans la liste des spécialités (LS) connaît une histoire longue et mouvementée. Jusqu’à l’entrée en vigueur des articles 71 a–d de l’ordonnance sur l’assurance-maladie (OAMal) au printemps 2017, les principes définissant les règles et montants de remboursement applicables ont été régulièrement précisés au fil des ans par toute une série de décisions rendues par le Tribunal fédéral.

Questions en suspens

Malgré cela, l’application effective de l’ordonnance sous tous ses aspects constitue et demeure une tâche ardue pour les assureurs-maladie. Ainsi, par exemple, chaque demande de prise en charge doit être évaluée par l’assureur dans le cadre d’une procédure au cas par cas et requiert la recommandation d’un médecin-conseil. Dans le même temps, l’efficacité et l’innocuité d’une utilisation en dehors de l’information professionnelle de Swissmedic ne sont ni vérifiées, ni confirmées dans le cadre de la décision d’autorisation. Par ailleurs, la prescription d’un médicament en dehors de la limitation fixée dans la liste des spécialités ne requiert aucune vérification du respect des critères EAE (efficacité, adéquation, économicité) par l’Office fédéral de la santé publique (OFSP). Pour les assureurs-maladie, la question de savoir comment mesurer précisément les bénéfices d’une préparation et quantifier un gain thérapeutique significatif demeure à ce jour sans réponse. Il en est de même pour la question relative aux conditions dans lesquelles le rapport entre les coûts et le bénéfice thérapeutique peut être considéré comme raisonnable. Familièrement, on pourrait dire que malgré des adaptations répétées par voie d’ordonnance, la « patate chaude » en matière de sécurité et d’évaluation des bénéfices est encore renvoyée aux assureurs-maladie et à leurs médecins-conseils. 

L’augmentation du nombre de cas va de pair avec une augmentation des coûts

Selon une étude de l’OFSP, le nombre de demandes traitées par les assureurs-maladie en 2014 au titre d’une prise en charge dans le domaine « off label » était compris entre 6000 et 8000 ; pour l’année 2018, les experts estiment que ce nombre atteindrait déjà les 25 000. Sur la base de coûts par cas s’établissant – selon une approche prudente – à 750 francs par patient, il en résulte un coût total de l’ordre de 19 millions de francs rien que pour les assureurs-maladie. À cela viennent s’ajouter les coûts de dépôt des demandes par les médecins traitants en cabinet libéral ou à l’hôpital ainsi que les coûts supplémentaires directement liés à l’administration des traitements.

Citation

«Off label»: une tendance annoncée

Cette tendance vers une hausse massive des demandes de prise en charge « off label » avec les conséquences financières qui en découlent devrait être quasiment impossible à enrayer dans un avenir proche. Pour santésuisse, les raisons à l’origine de cette évolution problématique sont de plusieurs ordres:

  • Médecine personnalisée Du fait des nouveaux domaines d’application et des nouvelles substances qui voient régulièrement le jour, de la modernisation des outils de diagnostic et de la découverte de nouveaux sous-types de maladies, les patients bénéficient de plus en plus souvent de traitements sur mesure. C’est ce qu’on appelle la « médecine personnalisée ». Pour autant, l’efficacité de ces traitements pour certains groupes de patients – et en combinaison avec d’autres médicaments – n’est pas (encore) suffisamment établie, notamment compte tenu du fait que les vastes études cliniques nécessaires à l’obtention de résultats fiables représentent un important facteur de coûts pour les fabricants.
  • Nouveaux espoirs, nouvelles exigences Les comportements évoluent vers toujours plus d’exigences. Une fois que les options de traitement « conservatrices » ont été épuisées, l’accès aux nouvelles voies prometteuses des utilisations « off label » constitue souvent le dernier espoir pour les patients souffrant de maladies graves, autrement dit une dernière chance – ce qui est bien compréhensible – qu’il est essentiel de tenter.
  • L’Office fédéral de la santé publique sous la pression des coûts Afin de freiner cette spirale des coûts, l’Office fédéral de la santé publique se voit de plus en plus souvent contraint d’édicter des limitations supplémentaires lors de l’admission de nouveaux médicaments dans la liste des spécialités. L’objet des articles 71a–d OAMal est d’apporter des réponses adaptées à cette évolution.
  • Les fabricants dans une logique de maximisation des profits Les fabricants de médicaments se livrent une âpre concurrence au sein de laquelle la maximisation des profits constitue un enjeu central. Cette logique implique de commercialiser rapidement les nouveaux médicaments et d’assurer leur remboursement dans le cadre de l’assurance obligatoire des soins (AOS). S’il s’agit d’un médicament contre une maladie mortelle ou pouvant entraîner des troubles graves et chroniques, le fabricant a deux options: soit il cible l’admission dans la liste des spécialités, soit un remboursement en vertu des art. 71a–d OAMal. Mais il est également possible de combiner ces deux options en n’inscrivant qu’une seule indication dans la liste des spécialités parallèlement au remboursement d’autres usages dans une indication «off label». Qui plus est, non seulement l’extension officielle des indications auprès de l’autorité d’autorisation génère d’importants coûts d’études et de procédures, mais elle est aussi inéluctablement suivie d’une baisse de prix. Si la prise en charge s’effectue au titre des articles 71a–d OAMal, ces coûts peuvent être économisés. La stratégie choisie par l’entreprise pharmaceutique dépend de différents facteurs, le prix constituant généralement le critère déterminant.
  • Mise à mal du contrôle de l’économicité Alors qu’en cas d’admission régulière dans la LS, l’OFSP contrôle l’économicité d’un médicament selon des règles claires et précises, cette tâche échoit dans le do maine «off label» aux assureurs-maladie. Concrètement: chaque cas clinique doit être évalué individuellement par l’assureur au regard du bénéfice thérapeutique. Si une prise en charge au titre des articles 71a–d OAMal s’avère pour lui plus intéressante financièrement qu’une admission dans la LS, il y a de fortes chances que le fabricant choisisse l’option «utilisation off label». Fréquemment évoquée, l’émergence d’une «LS parallèle» est la conséquence directe de cette évolution. Un risque que le Tribunal fédéral avait déjà identifié dès 2010: déterminante pour l’avenir, la décision rendue dans le cas du Myozyme a été pour lui l’occasion d’exprimer clairement que l’utilisation «off label» ne devait en aucun cas mettre à mal le contrôle de l’économicité du prix des médicaments.

Quelle évolution pour l’avenir?

À l’avenir également, les articles 71a–d OAMal devraient continuer de donner lieu à d’intenses discussions. En effet, le nombre de cas de patients est appelé à poursuivre son évolution à la hausse, ce qui aura inévitablement de lourdes conséquences financières pour l’assurance de base. Promis pour 2020, les résultats d’une enquête de l’OFSP visant notamment à identifier les éventuels besoins d’action en termes d’efficacité et de qualité, d’évaluation des critères EAE, de transparence et d’égalité de traitement sont donc attendus avec grand intérêt par les assureurs-maladie. La question de savoir comment la notion de bénéfice pour le patient devra être définie à l’avenir dans le domaine «off label» se pose par ailleurs. Cette question s’avère d’autant plus pertinente qu’elle participe à l’évaluation du critère d’économicité – autrement dit du rapport raisonnable entre les coûts et le bénéfice thérapeutique attendu. Plus précisément, s’agit-il de mesurer exclusivement l’efficacité d’un traitement au sens clinique du terme ou la qualité de vie du patient joue-t-elle également un rôle pour l’évaluation de chaque cas particulier ? Les indicateurs pris en compte portent-ils « uniquement » sur la mortalité et la morbidité ou faut-il élargir les considérations à d’autres critères ? À cet égard, il apparaît opportun de souligner l’importance des modèles d’évaluation proposés par la Société suisse des médecins-conseils. Ces instruments ont en effet largement contribué à la simplification de l’évaluation du bénéfice thérapeutique.

Ce que réclame santésuisse

Aux yeux de santésuisse, l’instrument évoqué par le Tribunal fédéral pour l’évaluation du rapport coût-efficacité au moyen des indices QALY (unités de mesure indiquant le nombre d’années de vie supplémentaires pondérées par leur qualité) mériterait d’être examiné plus avant. Fondamentalement, cet outil permet de calculer le bénéfice thérapeutique apporté par un médicament. Les indicateurs QALY pourraient être utilisés comme base d’analyse coûts-efficacité et, partant, permettre d’obtenir des informations comparables concernant le rapport raisonnable entre les coûts et le bénéfice thérapeutique. D’autres modèles associant la prise en charge d’un traitement avec son efficacité mesurable pourraient également s’avérer pertinents. Ils s’articulent autour des mots-clés « Pay-for-Performance » ou « Pay-for-Outcome ». santésuisse s’engage pour que la prise en charge de médicaments dans des cas particuliers – comme initialement prévu par le législateur – reste soumise à une réglementation d’exception. Afin de renforcer l’attrait d’une admission régulière dans la liste des spécialités, il conviendrait d’envisager soit l’instauration d’une limitation dans le temps, soit des rabais fixes sur les prix des médicaments via les articles 71a–d OAMal. Par ailleurs, il apparaît également souhaitable d’octroyer aux assureurs-maladie un droit de proposition pour l’admission d’un médicament dans la liste des spécialités.

 

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