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29.03.2019

Le boom des maladies rares

Thérapies sur mesure et coûts au bon vouloir d’autrui

Véritable bénédiction pour les patients, les médicaments extrêmement efficaces de nouvelle génération sont aussi une aubaine pour l’industrie de la recherche pharmaceutique, quoique pour des motifs différents. Les assureurs-maladie doivent quant à eux relever les nouveaux défis posés par la médecine  personnalisée, qui tiennent en trois mots : coûts, utilité, solidarité.

L’industrie pharmaceutique laisse entrevoir sous l’appellation « médecine personnalisée » des médicaments fondamentalement nouveaux, capables notamment de révolutionner le traitement du cancer. Cette médecine permet par exemple de poser un diagnostic plus précis sur les causes des maladies, comme une Mutation génétique particulière, et de personnaliser davantage les thérapies mises en place. Au fond, rien de bien nouveau : la médecine a toujours été personnalisée et chacun sait que les patients réagissent différemment à des thérapies données. Ce qui change, c’est la promesse d’appliquer le traitement adéquat non pas sur la foi du principe « try and error » ou de l’intuition du médecin, mais à partir d’un test diagnostique.

Coûts supplémentaires pour les payeurs de primes

La médecine personnalisée offre des perspectives réjouissantes non seulement aux patients, mais aussi à l’assurance-maladie, censée tirer avantage de diagnostics plus précis et d’approches thérapeutiques plus individuelles. Néanmoins, à la différence d’autres branches innovantes, le progrès technologique dans le secteur de la santé s’accompagne souvent d’une hausse des coûts, qui a tôt fait d’engloutir les éventuels gains d’efficience générés par les nouvelles thérapies. Au final, la situation profite aux patients et aux fabricants de médicaments, les payeurs de primes se contentant de payer la note. Les médicaments personnalisés sont à plus d’un titre comparables aux médicaments utilisés pour le traitement des maladies rares. Avec la précision accrue des diagnostics,  chaque maladie, chaque type de cancer devient une « maladie rare » qui oblige à relever les mêmes défis.

Triple défi : efficacité, adéquation et économicité

Pour permettre une prise en charge des coûts par l’assurance de base, le caractère efficace, approprié et économique des prestations (critères EAE) doit être prouvé. Une exigence pleine de défis :

  • Prouver l’efficacité se révèle délicat face à un nombre de patients restreint ; d’où la difficulté récurrente à appliquer les méthodes établies de la médecine factuelle. Lorsque des tests cliniques démontrent que des patients réagissent favorablement à un traitement, les effets de celui-ci sont promptement validés et la mise sur le marché accélérée. Une démarche qui n’est toutefois pas sans risques : étant donné que seuls les tests concluants sont rapportés, les contrôles aléatoires s’en trouvent largement faussés. En outre, il s’écoule un certain temps avant que les évolutions négatives ou les effets secondaires ne soient détectés. Cette situation explique la difficulté, pour les autorités d’autorisation, à distinguer entre innovations réelles et pseudo-innovations.
  • Le diagnostic reposant sur des biomarqueurs (voir encadré p. 4), l’examen de l’adéquation du traitement médicamenteux est largement délégué au  fabricant, autrement dit à l’acteur qui a le plus intérêt à voir le traitement mis en place.
  • Les médicaments qui ne profitent qu’à un cercle relativement restreint d’utilisateurs sont souvent d’un coût exorbitant. Il n’est pas rare qu’un traitement s’élève à plus de 100 000 francs. L’un des arguments justifiant ces prix élevés est le faible nombre de patients, qui oblige les fabricants à vendre les thérapies plus cher pour couvrir leurs frais de recherche et – motif soigneusement passé sous silence – s’assurer des marges confortables. Un tel raisonnement conduit inéluctablement à ce que les thérapies personnalisées génèrent des coûts supplémentaires considérables. Prenons l’exemple d’un traitement standard d’un coût de 10 000 Francs administré à 2000 patients : on obtient un coût total de 20 millions de francs. Si l’on considère à présent que vingt médicaments spécialisés sont fabriqués pour cent patients pris individuellement, chaque médicament assurant un revenu identique aux différents fabricants, il en résulte des coûts multipliés par vingt!

Mesures incitatives erronées dans la prise en charge des coûts

La question de la prise en charge des coûts liés à de nouvelles thérapies ne doit pas seulement être abordée du point de vue de l’assurance-maladie. L’argument justifiant des Prix élevés par la faible incidence d’une maladie n’est guère convaincant. En plus de mener à des contradictions, il favorise des mesures incitatives erronées :

  • L’industrie pharmaceutique investit les fonds pour la recherche dans les domaines les plus prometteurs sur le plan des bénéfices. Supposons que deux thérapies soient susceptibles de générer par patient une utilité médicale supplémentaire comparable pour des frais de recherche identiques: les investissements devront cibler le domaine où ces thérapies profiteront au plus grand nombre de patients, ce qui permettra d’ailleurs aux entreprises pharmaceutiques d’escompter des bénéfices accrus. Il suffit néanmoins qu’un prix par patient plus élevé puisse être réalisé sur une faible population pour que ce raisonnement perde de sa substance, les entreprises ne choisissant pas forcément d’investir là où l’utilité est la plus grande.
  • Il existe un autre risque, celui que des populations comptant peu d’individus ne soient créées « artificiellement », sans motif médical probant, dans le seul but d’imposer des prix élevés. La personnalisation des données n’est alors plus qu’un écran de fumée. Appliquée en l’état, une telle méthode peut faire voler le marché en éclats, créer des monopoles et anéantir la concurrence.

Critères de fixation des prix

Quel peut être le coût raisonnable exigé pour un médicament? Si le mécanisme des Prix régulés par l’offre et la demande fonctionne dans une économie de marché, il en va autrement dans le secteur de la santé, en particulier celui des médicaments. C’est pourquoi la fixation des prix incombe aux autorités. Mais quels sont les critères appliqués en la matière?

  • Coûts de fabrication : la prise en Charge des coûts de production est une pratique largement répandue dans le secteur de la santé, notamment en ce qui concerne les prestations de santé, où l’efficience des prestations détermine le tarif. S’agissant toutefois des médicaments, les coûts de production effectifs ne représentent qu’une faible part des dépenses totales ; ils sont surtout déterminants pour fixer le prix une fois les médicaments tombés dans le domaine public.
  • Frais de recherche : l’industrie pharmaceutique réclame la prise en charge des frais de recherche liés aux nouveaux médicaments. Intégrer ces frais dans la Fixation des prix a cependant peu de sens, pour trois raisons : d’abord, il faudrait également inclure les revenus générés à l’étranger. Ensuite, il est malaisé de distinguer clairement les frais de recherche des frais de développement, une délimitation nette obligeant sinon à tenir compte des nombreux produits qui n’atteignent jamais leur maturité commerciale. Enfin, une telle prise en charge supposerait que les médicaments présentant une grande utilité médicale seraient remboursés au même titre que des pseudo-innovations.
  • Utilité : la fixation des prix implique toujours d’apprécier la valeur ajoutée médicale par rapport aux thérapies existantes. Le problème, c’est que les nouveaux médicaments ne s’accompagnant d’aucune donnée sur leurs effets à long terme, le risque d’une surestimation de ces effets n’est pas à exclure. La valeur ajoutée, telle que le nombre d’années gagné par le patient, doit en outre être évaluée en termes monétaires. Pour finir, il convient de se demander quelle part de la valeur ajoutée doit servir à indemniser l’inventeur (le fabricant).
  • Charge financière : même si l’utilité d’un produit prévaut sur son coût, on n’a pas pour autant les moyens de s’offrir le produit. Aussi les prix doivent-ils être fixés en veillant à ce qu’ils restent supportables pour la société.

L’impérieuse appréciation coût-utilité

La fixation du prix des médicaments incombe à l’Office fédéral de la santé publique (OFSP), qui à cette fin se base sur les prix à l’étranger et procède à une comparaison avec des alternatives thérapeutiques. Ces deux procédés ne sont toutefois pas sans poser problème : dans le premier cas, les prix  effectivement payés restent souvent une inconnue et les pays pertinents sont laissés de côté. Dans le second, le problème tient au fait que l’OFSP accorde des primes à l’innovation pour de nouveaux médicaments sans pour autant baisser le prix des anciens médicaments – ou en ne le baissant que lentement –, ou sans intégrer ce prix dans la comparaison. Ce phénomène entraîne une véritable spirale des prix dans le domaine de la médecine personnalisée, marquée par un rythme d’innovation soutenu. La qualité de notre système de santé impose l’accès à des médicaments innovants et efficaces, tout en garantissant que les médicaments offrent une réelle valeur ajoutée. Des prix excessifs sont autant de mauvais signaux envoyés à l’industrie. Il faut mettre un terme à la tendance qui vise à faire rembourser des médicaments par l’assurance de base sur la simple foi de vagues indices laissant supposer de potentiels effets. Les frais de développement n’ont pas à être financés par les payeurs de primes. À l’inverse, de nouveaux modèles de prix prévoyant une prise en charge fondée sur des effets thérapeutiques avérés constituent une option intéressante. Mais il convient de définir clairement les objectifs fixés au préalable et d’éviter toute dépense administrative excessive. Alors seulement, la médecine personnalisée pourra bénéficier à l’ensemble de la société.

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