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29.03.2019

Boom der seltenen Krankheiten

Therapien nach Mass, Kosten nach Gutdünken

Für die Patienten sind sie ein Segen, die neuen Medikamente. Für die forschende Pharmaindustrie ebenfalls, wenn auch aus anderen Gründen. Die  Krankenversicherer wiederum stellt die personalisierte Medizin vor neue Herausforderungen, subsumiert unter den Stichworten Kosten, Nutzen und Solidarität.

Unter dem Schlagwort der personalisierten Medizin stellt die pharmazeutische Industrie fundamental neue Medikamente in Aussicht. Sie würden namentlich die Behandlung von Krebs revolutionieren. Die Ursachen von Krankheiten, beispielsweise eine bestimmte Genmutation, könnten präziser diagnostiziert und die Therapien individueller erfolgen. Im Grundsatz ist dies nichts Neues: Medizin war schon immer «personalisiert», und jedermann weiss, dass die  Menschen unterschiedlich auf bestimmte Therapien ansprechen. Neu ist hier das Versprechen, dass man die richtige Therapie nicht bloss durch «try and error» oder ärztliche Intuition findet, sondern dass die Wahl auf einem diagnostischen Test beruht.

Mehrkosten für die Prämienzahler

Für die Patienten sind dies erfreuliche Aussichten – und auch die Krankenversicherung sollte von einer präziseren Diagnostik und individuelleren Therapieansätzen profitieren können. Aber: Anders als in anderen innovativen Branchen, ist der technologische Fortschritt im Gesundheitswesen oftmals kostentreibend. Allfällige Effizienzgewinne durch neue Therapien werden durch die höheren Preise, welche die Hersteller durchsetzen können, mehr als kompensiert. Am Ende profitieren Patient und Medikamentenhersteller, während die Rechnung beim Prämienzahler landet.
Personalisierte Medikamente sind in vielerlei Hinsicht vergleichbar mit Medikamenten für seltene Krankheiten. Jede Erkrankung, jede Krebsart, wird durch immer spezifischere Diagnostik zu einer «seltenen Krankheit». Die Herausforderungen sind daher ähnlich.

Die WZW-Herausforderungen

Die Zauberformel, welche den Zugang zur Vergütung durch die Grundversicherung ermöglicht, lautet WZW: Leistungen müssen wirksam, zweckmässig und wirtschaftlich sein. Hier stellen sich spezifische Herausforderungen.

  • Der Nachweis der Wirksamkeit ist schwierig, wenn die Zahl der Patienten klein ist. Etablierte Methoden der evidenzbasierten Medizin sind aus diesem Grund oftmals nur schwer anwendbar. Bestehen Anzeichen, dass Patienten in klinischen Tests auf eine Therapie ansprechen, wird deren Wirkung rasch bejaht und die Markteinführung beschleunigt. Allerdings birgt dieses Vorgehen Gefahren: Einerseits besteht eine ausgeprägte Stichprobenverzerrung, da nur erfolgreiche Tests rapportiert werden, andererseits bleiben Fehlentwicklungen oder Nebenwirkungen lange unentdeckt. Für Zulassungsbehörden ist es schwierig, echte Innovationen von Scheininnovationen zu unterscheiden.
  • Dadurch, dass die Diagnose sich auf Biomarker (siehe Kasten Seite 4) stützt, wird die Prüfung der Zweckmässigkeit der Medikamententherapie zu einem grossen Teil an den Hersteller delegiert; an den Akteur, der von deren Einsatz am meisten profitiert.
  • Preise für Medikamente, die nur bei relativ wenigen Personen zum Einsatz gelangen, sind oftmals exorbitant hoch. Kosten von über hunderttausend Franken für eine Therapie sind keine Seltenheit. Begründet werden die hohen Preise unter anderem damit, dass die Hersteller aufgrund der geringen Zahl der Patienten höhere Preise pro Therapie verlangen müssten, um ihre Forschungsaufwendungen zu decken – und, was gerne verschwiegen wird, um üppige Renditen zu sichern. Stimmt man dieser Argumentation zu, führen personalisierte Therapien zu enormen Mehrkosten: Angenommen, eine Standardtherapie kostet 10 000 Franken für 2000 Patienten, also insgesamt 20 Millionen Franken. Werden nun 20 spezialisierte Medikamente für jeweils 100 Patienten entwickelt und jedem Hersteller pro Medikament derselbe Erlös zugestanden, so resultiert das Zwanzigfache an Kosten.

Falsche Anreize bei der Vergütung

Nicht nur aus Sicht der Krankenversicherung muss die Frage des Preises diskutiert werden, der für neue Therapien vergütet werden kann. Die Begründung der geringen Inzidenz, welche die hohen Preise rechtfertigen soll, überzeugt letztlich aber nicht. Die Argumentation führt zu Widersprüchen und falschen Anreizen:

  • Die pharmazeutische Industrie setzt die Forschungsgelder dort ein, wo sie sich den grössten Gewinn verspricht. Wenn bei zwei künftigen Therapien pro Patient ein vergleichbarer zusätzlicher medizinischer Nutzen bei gleichem Forschungsaufwand zu erwarten ist, so sollte dort investiert werden, wo mehr Patienten profitieren können. Entsprechend sollte das Pharmaunternehmen dort auch einen grösseren Gewinn erwarten dürfen. Wenn bei einer kleinen Patientenzahl pro Patient ein höherer Preis erzielt werden kann, ist dies nicht mehr unbedingt der Fall. Die Firmen investieren dann nicht dort, wo der Nutzen am grössten ist.
  • Es besteht auch die Gefahr, dass «künstlich », ohne ausreichende medizinische Begründung, kleine Populationen geschaffen werden, um hohe Preise zu erzielen. Die Personalisierung ist dann bloss eine scheinbare. Firmen können so den Markt zersplittern, Monopole schaffen und den Wettbewerb aushebeln.

Kriterien der Preisfestsetzung

Wie viel darf ein Medikament kosten? Während sich der Preis in einer Marktwirtschaft grundsätzlich durch Angebot und Nachfrage ergibt, funktioniert dieser Mechanismus im Gesundheitswesen und insbesondere bei den Medikamenten nicht gut, weshalb die Preise behördlich festgelegt werden. Aber nach welcher Massgabe?

  • Herstellungskosten: Im Gesundheitswesen ist es weit verbreitet, die Gestehungskosten zu vergüten. Dies gilt namentlich bei den Gesundheitsleistungen: Die effiziente Leistung ist Massgabe für den Tarif. Bei Medikamenten machen die eigentlichen Produktionskosten allerdings nur einen kleinen Teil der  gesamten Aufwendungen aus und sind vor allem bei der Bestimmung der Preisfindung nach Ablauf des Patentschutzes entscheidend.
  • Forschungskosten: Bei neuen Medikamenten will die Industrie auch die Kosten für die Forschung vergütet haben. Es ist allerdings nicht sinnvoll, die Höhe der Forschungsausgaben bei der Preisbildung zu berücksichtigen. Erstens wäre dazu auch der Erlös im Ausland zu berücksichtigen. Zweitens ist die Abgrenzung der Forschungs- und Entwicklungskosten schwierig. Es müsste berücksichtigt werden, dass viele Produkte nie die Marktreife erreichen. Drittens würde man damit Medikamente mit grossem medizinischem Nutzen gleich vergüten wie Scheininnovationen.
  • Nutzen: Bei der Preisfestsetzung ist in jedem Fall die Frage nach dem medizinischen Mehrwert gegenüber bestehenden Therapien zu beurteilen. Das  Problem:Informationen zur Langzeitwirkung fehlen bei neuen Medikamenten, und es besteht die Gefahr, dass die Wirkung überschätzt wird. Des Weiteren muss der Mehrwert, beispielsweise gemessen in gewonnenen Lebensjahren pro Patient, monetär bewertet werden. Und schliesslich stellt sich die Frage, mit welchem Anteil des Mehrwerts der Erfinder (Hersteller) entschädigt werden soll.
  • Tragbarkeit: Selbst wenn der Nutzen höher liegt als die Kosten, heisst das noch nicht, dass man sich ein Produkt auch leisten kann. Bei der Preisfestlegung ist daher auch zu fragen, ob die Kosten für die Gesellschaft tragbar sind.

Zwingend: Kosten-Nutzenbeurteilung

Heute legt das Bundesamt für Gesundheit (BAG) die Medikamentenpreise fest, indem es einerseits die Preise im Ausland berücksichtigt und andererseits einen Vergleich mit therapeutischen Alternativen macht. Beide Ansätze bergen Probleme: Beim Vergleich mit dem Ausland sind die effektiv bezahlten Preise oft nicht bekannt und relevante Länder werden nicht berücksichtigt. Beim therapeutischen Quervergleich besteht das Problem darin, dass das BAG Innovationszuschläge für neue Medikamente gewährt, dabei aber die Preise älterer Medikamente nicht oder nur langsam senkt oder beim Vergleich gar nicht berücksichtigt. Im Fall der personalisierten Medizin mit ihrem raschen Innovationszyklus führt dies zu einer Preisspirale. Der Zugang zu innovativen und wirksamen Medikamenten ist für die Qualität unseres Gesundheitswesens zentral. Dabei ist sicherzustellen, dass die Arzneimittel einen realen Mehrwert bieten. Überhöhte Preise senden falsche Signale an die Industrie. Der Tendenz, Medikamente bereits dann durch die Grundversicherung zu vergüten, wenn erst vage Hinweise auf eine mögliche Wirkung vorliegen, ist Einhalt zu gebieten. Entwicklungskosten sind nicht durch den Prämienzahler zu finanzieren. Neue Preismodelle, die eine Zahlung erst dann vorsehen, wenn die Wirkung eingetreten ist, stellen eine interessante Option dar. Allerdings sind im Voraus festgelegte Ziele klar zu definieren und übermässige administrative Aufwendungen zu vermeiden. So kann die personalisierte Medizin einen  gesellschaftlichen Nutzen stiften.

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